Biomarker della SLA: la proteina c-reattiva come fattore prognostico

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Biomarker della SLA: la proteina c-reattiva come fattore prognostico

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Biomarker della SLA: la proteina c-reattiva come fattore prognostico

Biomarker della SLA. La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce il neurone motorio ed è caratterizzata da rigidezza muscolare e graduale percezione di debolezza causata dall’ipotrofia dei muscoli negli tronco e negli arti, che in modo progressivo colpisce anche l’articolazione dell’eloquio e la deglutizione, per giungere poi  a complicazioni respiratorie.

Biomarker della SLA: la proteina c-reattiva come fattore prognostico

Sono stati evidenziati diversi fattori di rischio come possibili markers per la diagnosi della SLA,  non vi è però ancora un’assoluta certezza su quali siano i più affidabili.

Ad esempio , è stato proposta la proteina C-reattiva come biomarker della SLA in studio pubblicato su JAMA Neurology (http://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/article-abstract/2614290).

La proteina C-reattiva (PCR) è una proteina rintracciabile nel sangue che viene sintetizzata nel fegato solo durante un’infiammazione ed è già stata individuata come fattore predittivo per diverse patologie organiche:  tumori, malattie cardiovascolari e malattie reumatiche.

In questo studio una équipe di esperti presieduta da Christian Lunetta dell’istituto NEuroMuscolar Omnicentre (NEMO) di Milano, ha analizzato il sangue di 394 pazienti  per quasi sette anni (dal  1 gennaio 2009 fino al 30 giugno 2015) misurandone i livelli di PCR:

i risultati hanno evidenziando una correlazione con la gravità della patologia.

Questa veniva stabilita attraverso il punteggio totale del “ALS Functional Rating Scale-Revised” e con la prevista sopravvivenza del paziente: un punteggio maggiore, quindi, indica una maggiore disabilità e, di conseguenza, un’aspettativa di vita più breve.

Biomarker della SLA: la proteina c-reattiva come fattore prognostico

I risultati, replicati anche in un’altra coorte del Neurological Insitute di Houston, hanno dimostrato che indipendentemente dalla condizione clinica di partenza, i pazienti che stavano progredendo più velocemente mostravano livelli più alti di PCR nel sangue.

Si è giunti così alla conclusione che l’infiammazione gioca un ruolo determinante nella SLA e che la proteina PCR può rappresentare un biomarker della SLA affidabile.

Nella fase successiva  è stato testato un nuovo farmaco (NP001) contenente una formulazione endovenosa di cloruro di sodio purificato che agisce come regolatore immunitario, placando l’infiammazione.

I risultati statistici hanno dato una chiara risposta: i pazienti che sarebbero dovuti progredire più velocemente per via degli elevati livelli di PCR basale (biomarker della SLA)che durante il trattamento hanno ricevuto una dose più elevata di NP001, in realtà mostrarono una significativa diminuzione della compromissione della funzionalità, e quindi un rallentamento della malattia, rispetto ai pazienti con livelli di PCR normali (indipendentemente dal fatto che abbiano ricevuto un placebo o il farmaco NP001).

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Questo medicinale ha dimostrato avere un’azione antiinfiammatoria e sembra agire riducendo i macrofagi, responsabili del rilascio di mediatori infiammatori che aggravano la SLA.

Attualmente è in corso un nuovo studio sull’utilizzo del NP001 in pazienti affetti dalla SLA che presentano  alti livelli di proteina C-reattiva:

la speranza è che, vista la necessità di nuove terapie più efficaci nel quanto meno rallentare la progressione della malattia, questo trattamento possa essere messo a disposizione in futuro se i risultati continueranno a dimostrarsi positivi.

Nel frattempo una delle terapie che si sono rivelate più efficaci è quella della riabilitazione: si comincia con il valutare le abilità motorie residue delle persone affette da SLA, sia degli arti che degli apparati respiratori, fonatori, deglutitori  per poi allenare miratamente la muscolatura con lo scopo di dilatare quanto più possibile nel tempo le abilità e l’autonomia dei pazienti e aumentare quindi la loro aspettativa di vita.

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